BridgeBio construye ATTR

Jul 18, 2023

Publicado: 28 de agosto de 2023 Por Tristan Manalac

En la foto: Máquina de ultrasonido utilizada para obtener imágenes del corazón/iStock, sudok1

Los resultados detallados del estudio de fase III ATTRibute-CM mostraron que acoramidis de BridgeBio Pharma cumplió su criterio de valoración principal, induciendo mejoras significativas en pacientes con miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM), anunció la compañía el domingo.

ATTRibute-CM es un estudio aleatorizado y doble ciego con más de 630 pacientes inscritos. Su criterio de valoración principal es una combinación de mortalidad por todas las causas, frecuencia de hospitalizaciones relacionadas con enfermedades cardiovasculares y cambios desde el inicio en los niveles de NT-proBNP y el rendimiento en caminatas de seis minutos (6MWD).

Acoramidis logró un “resultado estadísticamente altamente significativo” en comparación con el placebo, escribió BridgeBio en su anuncio, promocionando un índice de ganancias de 1,8 con un valor p inferior a 0,0001. Este efecto fue consistente en todas las clases funcionales de la NYHA y entre los subgrupos de pacientes con miocardiopatía amiloide por transtiretina variante y de tipo salvaje (ATTR-CM).

BridgeBio presentó los hallazgos en el Congreso 2023 de la Sociedad Europea de Cardiología, celebrado en Ámsterdam durante el fin de semana.

Los datos "fundamentan aún más nuestra hipótesis de que la estabilización TTR altamente potente tiene el potencial de brindar beneficios diferenciales a los pacientes", dijo en un comunicado Jonathan Fox, presidente y CMO de BridgeBio Cardiorenal.

La compañía presentará los datos a las autoridades sanitarias en su intento por conseguir la aprobación regulatoria para acroamidis, dijo Fox. BridgeBio tiene como objetivo presentar una Solicitud de nuevo medicamento a la FDA antes de que termine el año y realizar otras presentaciones regulatorias el próximo año.

La caída de los datos del lunes sigue a los resultados principales revelados en julio de 2023, que demuestran que en el seguimiento de 30 meses, el 81 % de los pacientes tratados con ATTR-CM todavía estaban vivos, en comparación con solo el 74 % de los comparadores con placebo. Esta reducción del riesgo relativo de mortalidad del 25% estuvo acompañada de una disminución del 50% en el riesgo relativo de hospitalizaciones relacionadas con enfermedades cardiovasculares.

Los datos de treinta meses publicados el lunes también demostraron que acoramidis superó al placebo en términos de suero y biomarcadores funcionales. Una proporción mayor de pacientes tratados vio mejoras tanto en los niveles de NT-proBNP como en el rendimiento de 6MWD que en el grupo de placebo.

"El 45% de los que completaron mostraron una mejora desde el inicio en NT-proBNP, y el 40% caminó más en seis minutos al final del estudio en comparación con el inicio", dijo Fox en un comunicado con la publicación de datos del lunes. Estas son “observaciones notables”, especialmente dada la naturaleza progresiva del ATTR-CM.

Acoramidis es un fármaco de molécula pequeña disponible por vía oral que imita una variante natural de la proteína TTR, estabilizándola así. Esta proteína muta en pacientes con ATTR-CM, lo que hace que se formen grupos de amiloide que se acumulan y, en última instancia, dañan varios órganos del cuerpo, incluido el corazón.

El mecanismo de acción de Acoramidis le permite minimizar esta acumulación en pacientes portadores de las mutaciones TTR que causan la enfermedad.

Si se aprueba, acoramidis competirá con Vyndamax (tafamidis) y Vyndaqel (tafamidis meglumine) de Pfizer, actualmente los únicos tratamientos autorizados para ATTR-CM.

Tristan Manalac es un escritor científico independiente que vive en Metro Manila, Filipinas. Puede comunicarse con él en [email protected] o [email protected].

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